QUARTA-FEIRA, 20 DE MARÇO DE 2024 - Horário 13:28
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ECO/ PRNewswire - PTC Therapeutics fornece atualizações regulatórias importantes
- BLA do Upstaza? enviado ao FDA para tratamento da deficiência de AADC -
- NDA do Translarna? será enviado no meio do ano com base no feedback do FDA -
SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 20 de março de 2024 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. anunciou hoje o envio de um BLA ao FDA dos EUA para o Upstaza? (eladocagene exuparvovec), uma terapia genética para o tratamento da deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC). Além disso, com base no feedback recente do FDA, a PTC planeja reenviar um NDA do Translarna? (ataluren) para tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD). A PTC espera fazer o reenvio do NDA até o meio do ano.
"Estamos animados em trazer o Upstaza um passo mais perto das crianças nos Estados Unidos com a doença altamente mortal e fatal da deficiência de AADC. Os dados coletados até o momento continuam a demonstrar os benefícios clínicos transformadores que a terapia genética proporciona aos pacientes", disse Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics. "Além disso, estamos ansiosos pelo reenvio do NDA do Translarna neste verão. Sabemos que os pacientes e familiares dos EUA estão esperando por uma terapia aprovada que atinja especialmente o nmDMD."
Além disso, o MAA de sepiapterina para PKU permanece dentro do cronograma de envio à EMA até o final deste mês.
Sobre o Upstaza? (eladocagene exuparvovec)O Upstaza é uma terapia única de substituição genética indicada para o tratamento de pacientes com 18 meses ou mais com diagnóstico clínico, molecular e geneticamente confirmado de deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC) com fenótipo grave. É uma terapia gênica baseada no vírus adeno-associado do tipo 2 (AAV2) recombinante, que contém o gene DDC humano.1 Ela foi projetada para corrigir a deficiência genética subjacente, entregando um gene DDC funcional diretamente no putâmen, aumentando a enzima AADC e restaurando a produção de dopamina.2,3
O perfil de eficácia e segurança do Upstaza foi demonstrado em ensaios clínicos e programas de uso compassivo.1 O primeiro paciente recebeu a dose em 2010. Em ensaios clínicos, o Upstaza demonstrou melhorias neurológicas transformacionais. Os efeitos colaterais mais comuns foram insônia inicial, irritabilidade e discinesia.
A administração do Upstaza ocorre por meio de um procedimento cirúrgico estereotáxico, um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo usado para o tratamento de vários distúrbios neurológicos pediátricos e adultos. O procedimento de administração do Upstaza é realizado por um neurocirurgião qualificado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica.
O Upstaza recebeu autorização de comercialização na Europa, Grã-Bretanha e Israel.
Sobre a deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos (AADC)A deficiência de AADC é uma doença genética rara e fatal que normalmente causa incapacidade grave e sofrimento desde os primeiros meses de vida, afetando todos os aspectos da vida: físico, mental e comportamental. O sofrimento das crianças com deficiência de AADC pode ser agravado por: episódios de crises oculogíricas angustiantes semelhantes a convulsões, fazendo com que os olhos revirem na cabeça, vômitos frequentes, problemas comportamentais e dificuldade para dormir.
As vidas das crianças afetadas são severamente afetadas e encurtadas. A terapia física, ocupacional e da fala contínua, além de intervenções, incluindo cirúrgicas, também são frequentemente necessárias para administrar complicações potencialmente fatais, como infecções, problemas graves de alimentação e respiratórios.
Sobre o Translarna? (ataluren)O Translarna (ataluren), descoberto e desenvolvido pela PTC Therapeutics, é uma terapia de restauração de proteínas concebida para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por uma mutação sem sentido." Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado pela proteína que não pode ser expressa em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina em Duchenne. O Translarna, nome comercial do ataluren, é licenciado em vários países para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nmDMD) em pacientes ambulatoriais com 2 anos ou mais. O Ataluren é um novo medicamento em fase de investigação nos Estados Unidos.
"Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)Afetando principalmente o sexo masculino, Duchenne é um distúrbio genético raro e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a infância e leva à morte prematura em meados dos anos 20 devido à insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é essencial para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Os pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda da deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Posteriormente, os pacientes com Duchenne apresentam complicações pulmonares que ameaçam a vida, exigindo a necessidade de suporte de ventilação, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.A PTC é uma empresa biofarmacêutica global com foco na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que proporcionam benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de inovar para identificar novas terapias e comercializar produtos globalmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores. A missão da PTC é fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes que têm pouca ou nenhuma opção de tratamento. A estratégia da PTC é aproveitar sua sólida experiência científica e clínica e sua infraestrutura comercial global para levar as terapias aos pacientes. A PTC acredita que isso lhe permite maximizar o valor para todos os seus acionistas. Para saber mais sobre a PTC, visite [www.ptcbio.com|https://c212.net/c/link/?t=0&l=pt&o=4119610-1&h=1682910741&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4119610-1%26h%3D1068732099%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.ptcbio.com%252F%26a%3Dwww.ptcbio.com&a=www.ptcbio.com] e siga-nos no Facebook, Instagram, LinkedIn e Twitter em @PTCBio.
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Como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, há riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território, ou que será comercialmente bem-sucedido, incluindo o Translarna e o Upstaza.
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Siglas: BLA: Solicitação de Licença BiológicaDMD: Distrofia Muscular de DuchenneEMA: Agência Europeia de MedicamentosFDA: Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUAMAA: Solicitação de Autorização para ComercializaçãoNDA: Solicitação de Novo MedicamentoPKU: Fenilcetonúria
Referências:
Tai CH, et al. Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency (eficácia e segurança em longo prazo do eladocagene exuparvovec em pacientes com deficiência de AADC). Mol Ther. 2022;30(2):509-518.Chien et al. AGIL-AADC gene therapy results in sustained improvements in motor and developmental milestones through 5 years in children with AADC deficiency (terapia genética AGIL-AADC resulta em melhorias sustentadas nos marcos motores e de desenvolvimento ao longo de 5 anos em crianças com deficiência de AADC). Pôster apresentado na 48a reunião anual da Child Neurology Society, Charlotte, NC, EUA, de 23 a 26 de outubro de 2019.Chien YH, et al. Efficacy and safety of AAV2 gene therapy in children with aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: an open-label, phase 1/2 trial (eficácia e segurança da terapia genética AAV2 em crianças com deficiência de descarboxilase de L-aminoácidos aromáticos: um ensaio aberto de fase 1/2). Lancet Child Adolesc Health. 2017;1(4):265-273. View original content:https://www.prnewswire.com/br/comunicados-para-a-imprensa/ptc-therapeutics-fornece-atualizacoes-regulatorias-importantes-302094836.html
FONTE PTC Therapeutics, Inc.